多发性骨髓瘤,是血液系统第二大常见恶性肿瘤,至今仍是“不可治愈的癌症”。近日,南京召开“产学研结合,我国学者治疗多发性骨髓瘤获得突破性进展”新闻发布会,会上传来一则令人振奋的消息:由上海交通大学医学院附属瑞金医院、江苏省人民医院、南京传奇生物科技公司等医疗单位共同完成的“CART(嵌合抗原受体T细胞技术)治疗复发/难治性多性骨髓瘤”科研项目,目前已经完成了临床一期试验。这一科研成果近期也在国际权威杂志《美国科学院刊》上刊出。
现代快报+/ZAKER南京记者 安莹 文/摄
给细胞装上“子弹”,精准攻击肿瘤
多发性骨髓瘤是一种常见于45岁以上人群的恶性肿瘤,中国每年约新发病例4万-5万,男性多于女性,该病也是仅次于白血病的第二血液系统恶性肿瘤。近年来,随着人口老龄化,该病患者越来越多。采用传统的方法治疗,该病患者中位生存率仅为2年左右,而晚期、复发患者几乎无药可治。
肿瘤的免疫疗法是近年来治疗肿瘤的一个热点,CAR-T治疗进入我国,多中心临床试验在国内开展,为血液病患者带来了希望。上海交通大学医学院附属瑞金医院血液科副主任、主任医师糜坚青介绍,T细胞是人体内免疫细胞的一种,在人体中起到“警察”的作用,CAR相当于警察手中的子弹,能够认识肿瘤,并精准地进行攻击。
南京传奇生物科技公司首席科学家范晓虎介绍,参加临床试验的17例重症骨髓瘤患者使用CART技术治疗后,总反应率为88.2%。17人随访时间超过417天,总体生存率为63.5%,无进展生存率为53%,还有两例长期缓解的病人出现了骨髓正常造血功能。这些成果大大好于预期。
上述这项I期临床实验采用了我国自主研发的针对BCMA抗原的双表位CAR-T细胞(LCAR-B38M细胞制剂),“这是一个有‘生命’的药物,将CAR-T细胞回输到病人体内,‘星球大战’就开始了,大量复制T细胞后,就能够攻击和清除肿瘤细胞。”糜坚青说。
美国多发性骨髓瘤患者在宁获新生
17例患者中,有一位来自美国多发性骨髓瘤患者,在江苏省人民医院血液科治疗后获新生。江苏省人民医院血液科主任陈丽娟介绍,这也是目前我国第一位采用CAR-T细胞疗法治疗多发性骨髓瘤成功的外国患者。
美国加利福利亚的Chase先生在53岁那年,骑山地自行车时,摔伤了锁骨和肩胛骨,在随后半年的康复期里,Chase先生总觉得骨折部位有痛感,家庭医生帮他检查后,发现他所患的不是骨折这么简单,而是难以治愈的骨髓瘤。经过两年的治疗,效果并不理想。
不想就此放弃的Chase先生了解到,中国目前正在开展有关多发性骨髓瘤的细胞治疗试验时,辗转联系到江苏省人民医院血液科主任、我国著名血液病专家李建勇教授。2017年6月,Chase先生来到南京,在江苏省人民医院开始接受细胞采集,医护人员通过特殊的处理方式为Chase先生采集出来的T细胞装上了靶向抗体,一个半月时间完成了整个治疗过程并康复出院。陈丽娟透露,目前,Chase先生恢复情况很好,去年冬天还全家一起去滑雪。
今年起开展II期试验,尽快申报上市
中国工程院院士陈赛娟表示,CART技术在治疗癌症、多器官损伤等领域有着广阔的运用前景,“CART(嵌合抗原受体T细胞技术)治疗复发/难治性多性骨髓瘤”这一研究成果不仅给难治性骨髓瘤患者带来希望,而且给急性淋巴细胞性白血病、淋巴瘤、胃癌、卵巢癌等亚性肿瘤带来希望。
据了解,LCAR-B38M细胞制剂是目前国家药监局批准允许进行上市前临床试验的18个细胞治疗当中的第一个产品。陈赛娟表示,目前,为期一年的II期临床试验招募阶段已经从3月开始进行,计划入组60例患者,“2020年7月至10月,我们计划能完成II期试验结果分析,以便尽快进入申报上市。”