多发性骨髓瘤，是血液系统第二大常见恶性肿瘤，至今仍是“不可治愈的癌症”。近日，南京召开“产学研结合，我国学者治疗多发性骨髓瘤获得突破性进展”新闻发布会，会上传来一则令人振奋的消息：由上海交通大学医学院附属瑞金医院、江苏省人民医院、南京传奇生物科技公司等医疗单位共同完成的“CART(嵌合抗原受体T细胞技术)治疗复发/难治性多性骨髓瘤”科研项目，目前已经完成了临床一期试验。这一科研成果近期也在国际权威杂志《美国科学院刊》上刊出。

  现代快报+/ZAKER南京记者 安莹 文/摄

  给细胞装上“子弹”，精准攻击肿瘤

  多发性骨髓瘤是一种常见于45岁以上人群的恶性肿瘤，中国每年约新发病例4万-5万，男性多于女性，该病也是仅次于白血病的第二血液系统恶性肿瘤。近年来，随着人口老龄化，该病患者越来越多。采用传统的方法治疗，该病患者中位生存率仅为2年左右，而晚期、复发患者几乎无药可治。

  肿瘤的免疫疗法是近年来治疗肿瘤的一个热点，CAR-T治疗进入我国，多中心临床试验在国内开展，为血液病患者带来了希望。上海交通大学医学院附属瑞金医院血液科副主任、主任医师糜坚青介绍，T细胞是人体内免疫细胞的一种，在人体中起到“警察”的作用，CAR相当于警察手中的子弹，能够认识肿瘤，并精准地进行攻击。

  南京传奇生物科技公司首席科学家范晓虎介绍，参加临床试验的17例重症骨髓瘤患者使用CART技术治疗后，总反应率为88.2%。17人随访时间超过417天，总体生存率为63.5%，无进展生存率为53%，还有两例长期缓解的病人出现了骨髓正常造血功能。这些成果大大好于预期。

  上述这项I期临床实验采用了我国自主研发的针对BCMA抗原的双表位CAR-T细胞（LCAR-B38M细胞制剂）,“这是一个有‘生命’的药物，将CAR-T细胞回输到病人体内，‘星球大战’就开始了，大量复制T细胞后，就能够攻击和清除肿瘤细胞。”糜坚青说。

  美国多发性骨髓瘤患者在宁获新生

  17例患者中，有一位来自美国多发性骨髓瘤患者，在江苏省人民医院血液科治疗后获新生。江苏省人民医院血液科主任陈丽娟介绍，这也是目前我国第一位采用CAR-T细胞疗法治疗多发性骨髓瘤成功的外国患者。

  美国加利福利亚的Chase先生在53岁那年，骑山地自行车时，摔伤了锁骨和肩胛骨，在随后半年的康复期里，Chase先生总觉得骨折部位有痛感，家庭医生帮他检查后，发现他所患的不是骨折这么简单，而是难以治愈的骨髓瘤。经过两年的治疗，效果并不理想。

  不想就此放弃的Chase先生了解到，中国目前正在开展有关多发性骨髓瘤的细胞治疗试验时，辗转联系到江苏省人民医院血液科主任、我国著名血液病专家李建勇教授。2017年6月，Chase先生来到南京，在江苏省人民医院开始接受细胞采集，医护人员通过特殊的处理方式为Chase先生采集出来的T细胞装上了靶向抗体，一个半月时间完成了整个治疗过程并康复出院。陈丽娟透露，目前，Chase先生恢复情况很好，去年冬天还全家一起去滑雪。

  今年起开展II期试验，尽快申报上市

  中国工程院院士陈赛娟表示，CART技术在治疗癌症、多器官损伤等领域有着广阔的运用前景，“CART(嵌合抗原受体T细胞技术)治疗复发/难治性多性骨髓瘤”这一研究成果不仅给难治性骨髓瘤患者带来希望，而且给急性淋巴细胞性白血病、淋巴瘤、胃癌、卵巢癌等亚性肿瘤带来希望。

  据了解，LCAR-B38M细胞制剂是目前国家药监局批准允许进行上市前临床试验的18个细胞治疗当中的第一个产品。陈赛娟表示，目前，为期一年的II期临床试验招募阶段已经从3月开始进行，计划入组60例患者，“2020年7月至10月，我们计划能完成II期试验结果分析，以便尽快进入申报上市。”