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假如你身患绝症,有一种特效药可以让你的病情保持缓解,你愿意冒险停药吗?目前成千上万身患慢性髓性白血病(CML)的患者可以有这个选择。美国公布的新的治疗指南指出:对于部分过去认为需要终身服用甲磺酸伊马替尼片或其他类似药物的患者可以考虑停用,这是一种需要每天服用1-2片,但非常昂贵并有副反应的药片。
一项近期公布的欧洲研究表明,对于部分严格筛选的患者可以考虑停药,且安全性很好。美国启动的一项验证研究近期完成了病人招募。
“我们的目标是真的治愈CML,也就是病人不需要继续服药。”威斯康星医学院的白血病专家——RhabAtallah博士说,他同时是美国研究项目的牵头人。“我们要更清楚地界定:哪些人停药的收益更大、哪些病人不适合停药。”
刘沐芸 编译
有些病人愿意尝试,有的病人表示担忧
“这有点儿像俄罗斯轮盘游戏。”54岁的Jee-Won Schally说,他是一名教师,已服用甲磺酸伊马替尼片超过10年,不想停药。
家住俄勒冈州波特兰附近的83岁退休工程师Doug Jensen也不想停药,因为他参加了该药的注册临床研究,疗效非常好,并因为参加了注册临床研究至今仍可以继续接受免费治疗。
但是约2年前停药的Nina Schlidt感觉非常棒,“在经济上,这是一份大礼。”为了负担她的治疗费,Schlidt的丈夫工作到70岁才退休,服用该药要花数千美金。
38岁的Meghann Bell是西雅图的一位市场总监,由于组建家庭并怀孕生子,于2010年停止用药。在生完孩子后又重新服药治疗,半年前决定再次停药。“我不断问自己:怀孕期间是如何缓解的?”她说,“我感觉自己的疾病已经治愈了,我真的不希望我要一辈子都吃这个药。”
慢性髓性白血病不同于一般肿瘤
CML是一种好发于骨髓的肿瘤,和一般的肿瘤不太一样。有些肿瘤比如乳腺癌或结肠癌,可以应用手术或放射性治疗或药物治疗等方法治疗后,肿瘤可能会消失或者并不会复发。但CML不一样,它是一种终身疾病,这是因为CML是由于生长发育过程中的基因缺陷诱发的,而不是遗传所致。
甲磺酸伊马替尼片可以阻断超过90%患者的基因活动,该药于2001年批复上市,对于大多数患者来说,CML从致死性疾病转变为慢性疾病了。据白血病和淋巴瘤协会估算,大约有3.6万-10万美国人服用此药带病生存。
目前市场上的类似产品有尼洛替尼和达沙替尼。每年的治疗费高达6万-15万美金不等。即便是保险覆盖,个人每年仍然需要支付1000-24000美金。像前面讲到的Schally,每年保险支付大约1万美金。
该药的副反应主要有:疲劳、恶心、慢性腹泻、肌肉痛、皮肤红疹。但需要长期服用,就像糖尿病患者需要长期服用胰岛素来控制血糖。
有研究认为,可以考虑停药
现在,有研究提出,长期服用甲磺酸伊马替尼片会同时杀伤许多携带致病缺陷的细胞,但这些被误杀的细胞又是人免疫系统监测疾病复发所需要的细胞。
去年12月召开的美国血液病协会年会上,法国波尔多大学的Francois-Xavier Mahon博士报告了一项研究,750名深度缓解、没有症状一年的患者停止服药,6个月后,62%的患者继续缓解没有复发,52%的患者2年后继续缓解没有复发。对于复发的患者重新服药治疗后很快就再次获得深度缓解的临床治疗效果,没有人继发恶性疾病。
12个小型临床研究中,有一半已经观察结束,获得同样的效果。坦帕市莫非特肿瘤中心的Kendra Sweet博士介绍,她还协作起草了新的国家综合肿瘤网络指南。该指南建议,对于CML治疗获得深度缓解2年的患者,在严格监控下可以考虑停药。
对于此,不仅是患者需要谨慎考虑,医生也是的。
“如果我可以让病人有药可医,我会做的。”克利夫兰诊所的白血病主管、白血病协会发言人MikkaelSekeres博士说,“还是有些医生不认为,通过长期服药就可以治愈疾病,最终疾病可能还是会回来的。”
但甲磺酸伊马替尼片的发明人——俄勒冈健康科学大学肿瘤中心的负责人Brian Druker博士对此却有不同的看法,他负责的250个患者中至少有一半的人是符合停药指标的。到目前为止,49位停药患者中,只有18例需要重新服药。
“但我和我的病人沟通时,我通常会说,你有50%的几率可以停药,1%的机会对该药产生耐药。”Druker说,“这是一个胜算很大的博弈。”